Um novo tratamento experimental chamado miv-cel apresentou resultados promissores em pacientes com síndrome da pessoa rígida (SPR), uma rara doença autoimune que afeta figuras como Celine Dion. Em um ensaio de fase II com 26 participantes, uma única infusão dessa terapia celular conseguiu reduzir a rigidez e melhorar a mobilidade e a incapacidade geral.
Miv-cel: engenharia celular para frear a autoimunidade 🧬
Miv-cel é uma terapia baseada em linfócitos T modificados geneticamente. Eles são projetados para atacar e eliminar as células B autorreativas que produzem anticorpos contra a proteína GAD65, chave na SPR. O ensaio mostrou que a infusão única não apenas reduziu os anticorpos alvo, mas também melhorou parâmetros clínicos como a rigidez muscular e a capacidade de caminhar. Os efeitos adversos foram gerenciáveis, com febre e fadiga sendo os mais comuns.
Celine Dion, a SPR e a ciência: finalmente uma boa notícia 🎤
Enquanto Celine Dion lida com a SPR nos palcos, os cientistas estavam em laboratórios tentando não desafinar. E parece que desta vez a melodia está correta: uma única dose de miv-cel e os pacientes se movem melhor que um corista em playback. É claro que será necessário esperar pela fase III para saber se o tratamento é um sucesso ou apenas um bis que não convence o público.