La comunidad médica celebra un avance histórico con la terapia genética que ofrece una cura definitiva para los llamados Niños Burbuja, pacientes con inmunodeficiencia combinada severa (IDCS). Estos niños nacen sin defensas inmunológicas, lo que les obliga a vivir aislados en entornos completamente estériles. Ahora, gracias a una terapia basada en la inserción de un gen funcional en las células madre del propio paciente, los niños pueden desarrollar un sistema inmune completamente operativo.


Terapia genética que reescribe el futuro

El tratamiento consiste en extraer células madre de la médula ósea del paciente, corregir el defecto genético mediante un vector viral seguro y reintroducirlas en el organismo. En cuestión de meses, los niños tratados comienzan a producir sus propias defensas naturales. Los resultados clínicos muestran tasas de recuperación superiores al 95 %, lo que representa un cambio de paradigma para una enfermedad que hasta hace poco era mortal.

Esperanza y control a largo plazo

Aunque la terapia aún se aplica en entornos controlados y requiere seguimiento a largo plazo, los especialistas aseguran que el riesgo de efectos secundarios ha disminuido notablemente con las nuevas generaciones de vectores virales. Este avance abre la puerta a tratar otras inmunodeficiencias y enfermedades genéticas mediante enfoques similares, marcando una nueva era en la medicina personalizada.

Dicen que los milagros no existen… pero cuando la ciencia los fabrica en laboratorio, quizás sea hora de redefinir la palabra.