イタリアの研究者グループが、転移性膵臓腫瘍患者の生存期間を2倍にする薬剤ダラクソンラシブの欧州でのコンパッショネート使用をRevolution Medicine社に要請した。この要請は、正式承認前に患者が専門医療機関を通じて治療を受けられるようにすることを目的としている。その目標は明確だ。命を救うためのアクセスを迅速化することである。
ダラクソンラシブの分子レベルでの作用機序 🧬
ダラクソンラシブは、膵臓腺癌のかなりの割合で認められる変異KRAS G12Dに対する選択的阻害剤である。この化合物は変異タンパク質をブロックし、細胞増殖シグナルを遮断する。臨床試験では、全生存期間の中央値が標準治療の2倍を示し、毒性プロファイルも管理可能である。コンパッショネート使用により、実際の条件下での有効性に関する追加データを収集することが可能となる。
遅れてやってくるが、急を要する（しかも書類手続き不要の）薬剤 ⏳
保健当局が薬剤承認に時間をかけている間、患者たちはまるで決して来ない列車を待つかのようにカレンダーを眺めている。イタリアの研究者たちは、明確なメッセージを携えてRevolution Medicine社の扉を叩くことにした。もうすぐにでも提供してください。官僚的な手続きに費やす時間はありません。少なくとも、コンパッショネート使用は、薬剤が命を救うのに十分に優れているかどうかを委員会が決定するのを待つ必要をなくしてくれる。