Un gruppo di ricercatori italiani ha richiesto a Revolution Medicine l'uso compassionevole in Europa di daraxonrasib, un farmaco che raddoppia la sopravvivenza nei pazienti con tumore pancreatico metastatico. La richiesta mira a consentire ai pazienti di accedere al trattamento prima della sua approvazione ufficiale, attraverso centri specializzati. L'obiettivo è chiaro: accelerare l'accesso per salvare vite.
Come agisce daraxonrasib a livello molecolare 🧬
Daraxonrasib è un inibitore selettivo di KRAS G12D, una mutazione presente in una percentuale significativa di adenocarcinomi pancreatici. Il composto blocca la proteina mutata, interrompendo i segnali di proliferazione cellulare. Gli studi clinici mostrano una mediana di sopravvivenza globale che raddoppia quella dei trattamenti standard, con un profilo di tossicità gestibile. La via compassionevole consentirebbe di raccogliere dati aggiuntivi di efficacia in condizioni reali.
Il farmaco che arriva tardi ma con urgenza (e senza burocrazia) ⏳
Mentre le autorità sanitarie si prendono il loro tempo per approvare il farmaco, i pazienti guardano il calendario come chi aspetta un treno che non arriva mai. I ricercatori italiani hanno deciso di bussare alla porta di Revolution Medicine con un messaggio chiaro: datecelo subito, che non abbiamo tempo per la burocrazia. Almeno, la via compassionevole evita di dover aspettare che un comitato decida se il farmaco è abbastanza buono per salvare vite.