Un nuovo trattamento sperimentale chiamato miv-cel ha dato risultati incoraggianti in pazienti con sindrome della persona rigida (SPS), una rara malattia autoimmune che colpisce figure come Celine Dion. In uno studio di fase II con 26 partecipanti, una singola infusione di questa terapia cellulare è riuscita a ridurre la rigidità e migliorare la mobilità e la disabilità generale.
Miv-cel: ingegneria cellulare per frenare l'autoimmunità 🧬
Miv-cel è una terapia basata su linfociti T modificati geneticamente. Questi vengono progettati per attaccare ed eliminare le cellule B autoreattive che producono anticorpi contro la proteina GAD65, chiave nella SPS. Lo studio ha mostrato che l'infusione singola non solo ha ridotto gli anticorpi bersaglio, ma ha anche migliorato parametri clinici come la rigidità muscolare e la capacità di camminare. Gli effetti avversi sono stati gestibili, con febbre e affaticamento come i più comuni.
Celine Dion, la SPS e la scienza: finalmente una buona notizia 🎤
Mentre Celine Dion affronta la SPS dai palcoscenici, gli scienziati hanno lavorato in laboratorio cercando di non stonare. E sembra che questa volta la melodia sia giusta: una singola dose di miv-cel e i pazienti si muovono meglio di un corista in playback. Certo, bisognerà aspettare la fase III per sapere se il trattamento è un successo o solo un bis che non convince il pubblico.