Un nouveau traitement expérimental appelé miv-cel a donné des résultats encourageants chez des patients atteints du syndrome de la personne raide (SPR), une maladie auto-immune rare qui touche des figures comme Celine Dion. Dans un essai de phase II portant sur 26 participants, une seule perfusion de cette thérapie cellulaire a réussi à réduire la raideur et à améliorer la mobilité et l'incapacité générale.
Miv-cel : ingénierie cellulaire pour freiner l'auto-immunité 🧬
Miv-cel est une thérapie basée sur des lymphocytes T génétiquement modifiés. Ceux-ci sont conçus pour attaquer et éliminer les cellules B autoréactives qui produisent des anticorps contre la protéine GAD65, clé dans le SPR. L'essai a montré que la perfusion unique a non seulement réduit les anticorps cibles, mais a également amélioré des paramètres cliniques tels que la raideur musculaire et la capacité à marcher. Les effets indésirables étaient gérables, la fièvre et la fatigue étant les plus courants.
Celine Dion, le SPR et la science : enfin une bonne nouvelle 🎤
Alors que Celine Dion lutte contre le SPR depuis les scènes, les scientifiques ont travaillé dans les laboratoires en essayant de ne pas détonner. Et il semble que cette fois la mélodie soit juste : une seule dose de miv-cel et les patients bougent mieux qu'un choriste en playback. Bien sûr, il faudra attendre la phase III pour savoir si le traitement est un succès ou seulement un rappel qui ne convainc pas le public.