一个意大利研究团队已向Revolution Medicine申请在欧洲对daraxonrasib进行同情用药,该药物可使转移性胰腺癌患者的生存期延长一倍。此项申请旨在让患者在药物正式获批前,通过专业中心获得治疗。目标明确:加快用药进程以挽救生命。
Daraxonrasib在分子层面的作用机制 🧬
Daraxonrasib是一种选择性KRAS G12D抑制剂,该突变存在于相当比例的胰腺腺癌中。该化合物能阻断突变蛋白,中断细胞增殖信号。临床试验显示,其总生存期中位数是标准治疗的两倍,且毒性可控。同情用药途径将有助于在真实条件下收集更多疗效数据。
姗姗来迟却争分夺秒的药物(无需繁琐手续) ⏳
当卫生部门还在慢条斯理地审批药物时,患者们望着日历,如同等待一辆永不抵达的列车。意大利研究人员已决定敲响Revolution Medicine的大门,传递明确信息:请立即提供药物,我们没有时间应付官僚程序。至少,同情用药途径避免了等待委员会判定该药物是否足够优秀来挽救生命的漫长过程。